Фармакопея | pharmacopeia.ru | Том 2

Генотерапевтические
лекарственные препараты

ОФС.1.9.1.0001.18

Вводится впервые

Настоящая общая фармакопейная статья распространяется на

генотерапевтические лекарственные препараты (ГенЛП), относящиеся к
биологическим лекарственным препаратам (БЛП).

Генотерапевтические лекарственные препараты − лекарственные

препараты,  фармацевтическая  субстанция  которых  является  рекомбинантной
нуклеиновой  кислотой  или  включает  в  себя  рекомбинантную  нуклеиновую
кислоту,  позволяющую  осуществлять  регулирование,  репарацию,  замену,
добавление  или  удаление  генетической  последовательности.  ГенЛП,
полученные  с  помощью  ряда  биотехнологических  процессов,  предназначены
для доставки терапевтического гена, производимого

in vivo

или

ex vivo

, в клетки

человека или животных с последующей экспрессией

in vivo

. Нуклеиновая

кислота  в  ГенЛП  используется  для  модификации  генетического  материала
клетки  в  соответствии  с  системой  доставки.  Перенос  гена,  представляющего
собой  участок  ДНК,  осуществляется  носителем  -  вектором  вирусного  или
невирусного происхождения, который может быть включен в клетку человека
или животного.

Принцип действия генотерапевтических препаратов заключается в

доставке нового генетического материала  в клетки-мишени с помощью вектора
-  системы,  переносящей  генетический  материал.  Для  переноса  генов
используются два основных типа векторов:

- бактериальная плазмидная ДНК − природная или синтезированные

нуклеиновые кислоты или они связаны с носителем или адъювантом, или в